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君跻生物赋能siRNA药物研发及科研研发!

发布日期:2024-11-18 14:21:16 浏览次数:


2025中国(杭州)国际生物医药数字化发展论坛暨生物医药产业博览会将于2025年6月11日-13日在杭州国际博览中心举办。博览会,积极响应国家关于生物医药新质生产力的战略引导,大力倡导并实施数字化创新生物医药的相关政策。通过“会”“展”结合旨在构建生物医药的产需对接平台,助力参展企业品牌宣传与商务对接。

博览会广泛覆盖原料药及中间体、生物制药、制剂,药用辅料、天然提取物、合同定制、制剂设备、原料药设备、包装设备与材料、洁净设备与工程以及实验室建设与系统等领域的新技术和新产品,并深度聚焦抗体药物、细胞药物、基因药物、核酸药物等前沿创新企业。

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君跻生物致力于打造自动化与智能化的生物技术应用, 结合先进的自动化技术,打造基因合成、寡核苷酸合成、Sanger测序、高通量测序、基因编辑和蛋白表达等智能化一站式基因服务技术平台,加速生命科学研发进展,赋能合成生物产业升级。同时,君跻生物建立了完善的生物药安全评价体系, 为核酸药物、细胞和基因治疗药物、基因编辑药物和蛋白药物等提供从早期研发到临床阶段药物安全评价检测,为生物医药的安全保驾护航。君跻生物致力于为全球健康和绿色发展贡献力量, 愿成为生物医药与合成生物学产业值得信赖的合作伙伴。

RNAi是一种细胞内转录后基因调控机制,由Andrew Fire、Craig Mello等人于1998年在秀丽隐杆线虫中发现。研究表明双链RNA可以触发RNAi,催化降解秀丽隐杆线虫中的互补mRNA转录本。2006年Andrew Fire、Craig Mello因此获得了诺贝尔奖。经过20年技术发展,在2018年首款siRNA药物获批上市,实现临床转化。


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• 研究现状

 

目前siRNA药物市场规模处于高速增长中。从2018年首款siRNA上市至2023年,6年时间,siRNA药物市场规模从1200万美元扩大至16亿美元,预计到2024年可达30亿美元。

高效的作用机制,加上出众临床成功率,结合高速增长的市场规模,使得siRNA研发愈加火热。目前,已经有6款siRNA药物批准上市,根据智慧芽新药情报库统计,至少有115款处于临床试验中。

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siRNA药物全球最高研发状态的分布情况

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处于临床3期、申请上市、批准上市阶段的siRNA药物

当前全球有超过200家公司在研发siRNA药物,国外代表性公司为Alnylam,arrowhead,Silence Therapeutics 等,国内代表性公司为圣诺,舶望等。

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• 基本原理

 

siRNA 小干扰核糖核酸(small interfering RNA):指一类长约21-23nt(从文献报道看,19-25nt都是可以的)的双链RNA分子,一般3’端有两个游离的碱基,通过RNA干扰途径沉默目标基因。

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现阶段siRNA药物均为外源性siRNA,通过递送技术(如GalNAC),内化至特定组织细胞中,完成内体逃逸后,与AGO2、TRBP2和DICER1等蛋白形成RISC复合物,移除正义链,反义链识别目标mRNA,随后RISC裂解互补mRNA,实现基因沉默。

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siRNA 被导入细胞后,与 RNA 诱导沉默复合体(RISC)结合,其中一条链保留在 RISC 中,通过碱基互补配对识别并结合靶 mRNA,随后 RISC 中的核酸酶在特定位置切割靶 mRNA,使其降解,从而实现基因沉默。

 

• 多年寡核苷酸合成经验,赋能siRNA研究

 

凭借多年寡核苷酸合成经验,君跻生物不仅可以提供高品质、交付快的化学合成siRNA,同时支持siRNA检测、筛选等多项服务,支持各类修饰siRNA和ASO的合成。

1. siRNA的合成:支持多种文库的siRNA及定制化siRNA合成、支持各类修饰siRNA和ASO的合成,分子量精准、纯度高达98%、批次间一致性稳定,快至5天交付‍

2. siRNA的检测:可以对设计并合成的siRNA更精确的分离和检测,修饰稳定、严控外源污染、定性定量精准

3. siRNA的筛选:根据客户要求筛选出特定细胞系内能够有效抑制靶标基因的siRNA,高通量筛选、支持mRNA与蛋白水平多种检测方案


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